RNA치료제, 희귀질환 넘어 만성질환도 잡는다 — END NF의 시선
2026. 4. 22.
🧬 END NF 뉴스룸 · 연구 동향. 유전자 발현 단계에 직접 개입하는 차세대 치료제 — NF 환우 가족에게 던지는 희망의 메시지.
📰 원문 매경헬스 · 이재형 기자 / 📅 발행 2026.04.17 / ✍️ 정리 END NF 션
📰 기사 핵심 내용
"RNA(리보핵산) 기반 치료제가 희귀질환 중심에서 벗어나 만성질환으로 적용 범위를 넓히고 있다. 유전자 발현 과정을 정밀하게 조절할 수 있는 기술이 고도화되면서 치료 접근이 어려웠던 질환 영역까지 타격하고 있다." — 매경헬스, 2026.04.17
1. 작동 원리
DNA → mRNA → 단백질 생성 과정(번역, Translation)에서 RNA 단계에 직접 개입합니다. 질병을 유발하는 단백질이 만들어지지 않도록 하거나, 정상 단백질이 생성되도록 유도하는 방식입니다. 유전자 발현 단계에 직접 개입한다는 점에서 기존 치료제와 차별화된 차세대 패러다임으로 평가받습니다.
2. 주요 플랫폼 기술
siRNA(소간섭리보핵산), ASO(안티센스 올리고뉴클레오타이드). 플랫폼 기술이 다양화·고도화되면서 보다 복잡한 질환에도 RNA 치료제 적용이 가능해졌습니다.
3. 시장 성장 전망
2023년 시장 규모 약 24조원 → 2034년 전망 약 60조원(연평균 성장률 10.5%). 출처: Fortune Business Insights
4. 국내 기업 움직임
🧪 에스티팜 — RNA 치료제의 핵심 원료인 올리고뉴클레오타이드 위탁개발생산(CDMO) 사업을 통해 글로벌 수요 증가에 대응 중.
🧪 콘테라파마(부광약품 자회사) — 2025년 10월 글로벌 CNS 제약사 룬드벡과 중증 신경질환 대상 RNA 신약 개발 전략적 연구협력 계약 체결. 자체 플랫폼: AttackPoint(최적 작용 부위 탐색), OligoDisc(고효능·저독성 후보물질 설계), SpliceMatrix(RNA 스플라이싱 기전 제어).
🕊️ END NF 션의 의견 — 공감과 희망, 환우 가족에게 드리는 말씀
END NF 션입니다.
매경헬스의 이번 기사를 읽으며 가슴이 뛰었습니다. RNA 치료제가 희귀질환에서 출발해 이제는 만성질환까지 넓혀가고 있다는 소식, 우리 NF 환우 가족들에게는 단순한 산업 뉴스 이상의 의미가 있습니다.
🤲 기다림의 시간을 함께 걸어오신 분들께
신경섬유종증과 함께 살아가는 시간은 늘 기다림의 시간이었습니다. "왜 이 아이에게." "언제쯤이면 좋은 치료가 나올까." — 이런 질문을 안고 하루하루를 버텨오신 분들이 우리 곁에 많이 계십니다. 저 역시 그 기다림의 한 사람입니다. 매일 아침 아이의 얼굴을 살피며, 작은 변화에도 가슴이 철렁 내려앉는 그 마음 — 우리는 서로가 가장 잘 압니다.
🧬 이 기사가 우리에게 의미 있는 이유
기사에서 눈여겨볼 대목이 있습니다. RNA 치료제는 "질병의 근본 원인인 유전자 발현 단계에 직접 개입"하는 치료라는 점입니다.
NF1은 17번 염색체의 NF1 유전자 변이에서 시작됩니다. NF2는 22번 염색체의 NF2 유전자 변이에서 시작됩니다.
즉, 유전자 단계에 개입하는 기술의 발전은 NF와 결코 무관한 이야기가 아닙니다. 오늘 기사에 나온 siRNA, ASO 같은 기술은 바로 이 유전자 발현 과정을 겨냥하는 기술입니다.
🌅 희귀질환이 먼저 길을 내고 있습니다
기사에서 또 하나 주목할 부분이 있습니다. RNA 치료제는 "환자 수가 적어 임상시험 진행 속도가 빠르다"는 이유로 희귀질환부터 먼저 길을 내주고 있다는 사실입니다.
이미 우리와 같은 길 위에 있던 다른 희귀 유전질환들에서 결실이 나오고 있습니다: 척수성 근위축증(SMA) — ASO 계열 Nusinersen(스핀라자) 허가. 뒤센근이영양증(DMD) — Eteplirsen 등 ASO 치료제 승인. 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 — siRNA 치료제 Patisiran(온파트로) 허가.
길은 이미 열리고 있습니다. 그리고 그 길은 NF 쪽으로도 조금씩 뻗어오고 있습니다.
💊 현실을 냉정하게 보되, 희망을 놓지 않기
물론 현실을 정직하게 말씀드려야 합니다. 이미 총상신경섬유종에 쓰이는 코셀루고(Koselugo)가 허가되어 환자분들께 도움을 드리고 있지만, 코셀루고는 MEK 억제제 계열로 NF1 유전자 자체를 직접 겨냥한 치료는 아닙니다. NF1·NF2 유전자 변이 자체를 복구하거나 제어하는 근본 치료는 여전히 숙제로 남아 있습니다.
하지만 오늘 이 기사처럼 siRNA와 ASO 플랫폼이 고도화되고, 국내 기업들까지 CDMO와 신약 개발에 본격적으로 뛰어들고 있으며, 글로벌 시장이 10년간 2.5배 성장할 것이라는 전망이 나오는 이 흐름은 — 언젠가 NF를 겨냥한 RNA 치료제 역시 현실이 될 수 있다는 근거 있는 희망을 만들어 줍니다.
🌱 END NF가 드리고 싶은 말씀
END NF는 그 날을 기다리며, 그리고 그 날까지 우리 환우와 가족들이 서로의 손을 놓지 않도록 곁에 있겠습니다.
과학이 달려오는 동안, 우리는 우리가 할 일을 합니다. 서로에게 위로가 되어주고, 새로운 연구와 약물 정보를 빠르게 공유하고, 아이들에게 걱정이 아닌 사랑과 행복을 전해주는 일을 멈추지 않겠습니다.
희망은 막연한 기다림이 아닙니다. 희망은 기술이 실제로 쌓아올리고 있는 단단한 진보입니다.
END NF가 함께 지켜보고, 함께 전하겠습니다. 🌿
ℹ️ 안내: 이 글은 2026년 4월 17일 매경헬스 기사(이재형 기자)를 바탕으로 END NF 환우회의 관점에서 재구성한 것입니다. 기사 본문의 저작권은 매경헬스에 있습니다. 본 게시글은 의학적 판단이나 치료 결정을 대체하지 않으며, 진단과 치료에 관한 사항은 반드시 주치의와 상담하시기 바랍니다.